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En el Hospital Puerta de Hierro, 17 personas han recibido ya la primera dosis de la terapia celular NC1, terapia avanzada pionera en Europa.
La terapia celular NC1, pionera en Europa e indicada en el tratamiento de ciertas lesiones medulares crónicas, obtuvo la autorización para uso hospitalario por la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (Aemps) en 2019, tras completar un desarrollo íntegro en el Hospital Universitario Puerta de Hierro Majadahonda (Madrid).
Para esta terapia avanzada -la primera obtenida en un entorno público, antes que las llamadas terapias CAR-T académicas- la Comisión de Farmacia del Consejo Interterritorial llegó a fijar un precio de 21.577 euros por paciente (se administran dos dosis a cada enfermo).
Sin embargo, no ha sido hasta junio de 2021 cuando se ha iniciado su administración de forma regular en los enfermos. La razón estriba por desgracia en la enfermedad y fatal desenlace del principal artífice de este medicamento, el neurocirujano Jesús Vaquero (fallecido en 2020), unido a las dificultades planteadas por la pandemia de covid-19. También explica el retraso el reacondicionamiento de la sala blanca del hospital, la sala de producción celular donde se fabrica el medicamento, gracias a la cual ahora cuenta con una mayor capacidad productiva.
Finalmente, el pasado junio se empezaron a tratar a pacientes en los que se indica la terapia. El jefe de Servicio de Neurocirugía del Puerta de Hierro, Gregorio Rodríguez-Boto, expone a DM que el medicamento se autoriza en pacientes con lesión medular traumática en la región dorsal o lumbar de la columna, y que está clínicamente incompleta. “Los pacientes han de tener entre 18 y 65 años, y ha debido transcurrir al menos seis meses desde la lesión medular traumático”.
El especialista expone que el tratamiento, de acuerdo al protocolo puesto a punto en los ensayos clínicos, consiste en la extracción de células madre mesenquimales de la cresta ilíaca del paciente. “Las células se tratan y transforman en neuronas en la sala de producción celular, donde se cultivan y expanden” hasta obtener la dosis necesaria, un proceso que dura en total entre uno y dos meses. “Una vez obtenidas las neuronas con todos los controles de calidad necesarios se introducen en la médula ósea mediante una punción lumbar”, en el lugar de la lesión. El tratamiento con NC1 consiste en dos dosis autólogas, administradas con un intervalo de tres meses.
Gregorio Rodríguez-Boto, jefe de Neurocirugía del Hospital Universitario Puerta de Hierro Majadahonda.
Hasta el momento, han recibido la primera dosis 17 pacientes (12 tienen la pauta completa con dos dosis), nueve de los cuales son de la comunidad de Madrid y los ocho restantes de otros puntos de España. A día de hoy, todos lo han tolerado bien y no se han observado reacciones adversas graves en ninguno de ellos.
“Vemos los mismos resultados que ya describimos en los ensayos clínicos”, apunta Rodríguez-Boto. “Los pacientes mejoran en la esfera de la sensibilidad, en el control de esfínteres y en el dolor neuropático de los miembros inferiores”. Esta mejoría en diversos aspectos afectados por la lesión no se acompaña con una mejoría idéntica en la función motora, advierte el neurocirujano. “Somos conscientes de ello; no obstante, en conjunto, sí podemos decir que el tratamiento mejora la calidad de vida de los pacientes”.
Se estima que de aquí a junio de 2022 el Hospital Puerta de Hierro Majadahonda tratará a un total de 40 personas con la pauta completa del NC1, de acuerdo con lo establecido en las condiciones de autorización de la Aemps. A la Unidad de Terapias Avanzadas (UTA) de la región han llegado 78 solicitudes para recibir el tratamiento, 42 de ellas procedentes de otras comunidades autónomas.
Las peticiones son revisadas y evaluadas por un comité de selección formado por profesionales médicos de Puerta de Hierro especialistas en neurocirugía, farmacología clínica, rehabilitación, neurología, urología y medicina interna, así como miembros de la sala de producción de Terapia Celular, coordinación de trasplantes, enfermería, psicología, trabajo social y farmacia, además de un profesional externo a la institución.
Objetivo: ampliar candidatos
El objetivo de la Comunidad de Madrid, de la mano de la agencia estatal, es ir aumentando el número de candidatos cada año, de forma progresiva y siempre de acuerdo a unos resultados clínicos favorables.
La incorporación a la actividad asistencial de esta innovadora terapia es el resultado de más de 20 años de investigación y desarrollo clínico bajo la dirección del profesor Jesús Vaquero -jefe de Neruocirugía en el Puerta de Hierro-, que ha contado con el apoyo de las fundacones Mapfre y Rafael del Pino, y la Asociación Apynme.
